viernes, julio 19

De la inmovilidad a la actividad: los CAR-T logran avances en enfermedades autoinmunes

Hace poco, la cantante Céline Dion ofreció una entrevista en la que describió la enfermedad rara que padece y que ha interrumpido su carrera profesional. «Es como si una mano te estrangulara», explicó a la cadena NBC. Dion sufre del síndrome de la persona rígida, una enfermedad autoinmune que provoca parálisis en distintas partes del cuerpo, causando caídas e impidiendo caminar. Esta condición genética afecta a aproximadamente una persona por cada millón y solo cuenta con tratamientos paliativos, sin una cura definitiva.

En Alemania, Lilia, una venezolana de 69 años, ha experimentado una mejora significativa tras recibir un tratamiento experimental para la misma enfermedad. Su caso, recientemente documentado en la literatura médica, ofrece esperanza para el tratamiento de esta y otras enfermedades autoinmunes que afectan el sistema nervioso central, como la esclerosis múltiple.

Lilia, quien ha vivido en Alemania desde los años ochenta, cuenta que su lucha comenzó hace diez años con síntomas de rigidez en las piernas y caídas frecuentes. Pasó de usar muletas a necesitar un andador y finalmente quedó postrada en cama durante varios ingresos hospitalarios, sin un diagnóstico claro. «Tenía dolores insoportables, como si mis vértebras se rompieran», relata esta administrativa jubilada. En 2014, el neurólogo Ralf Gold le realizó un test genético y confirmó que padecía el síndrome de la persona rígida. Ninguno de los tratamientos disponibles surtió efecto.

En 2023, a Lilia se le ofreció una terapia experimental con linfocitos CAR-T, conocida por su éxito en tratar ciertos tipos de cáncer sanguíneo. Esta terapia ataca las células b defectuosas que producen anticuerpos perjudiciales, responsables de la parálisis en el síndrome de la persona rígida. Tras el tratamiento, Lilia pasó de necesitar un andador para recorrer 50 metros a poder caminar y hacer compras sin ayuda. Aunque aún usa el andador por miedo a caerse, su mejoría es notable, según el neurólogo Gold del Hospital San Josef de Bochum y la Universidad de Jena.

El tratamiento CAR-T, desarrollado por la empresa estadounidense Kyverna, ha mostrado resultados prometedores en diversos ensayos. Lilia fue tratada específicamente contra la proteína CD19, lo que implicó extraer y modificar genéticamente sus linfocitos T para que atacaran los glóbulos blancos afectados. «El tratamiento reseteó su sistema inmune», resume Gold.

El neurólogo Gold también ha aplicado esta terapia a pacientes con miastenia grave, otra enfermedad autoinmune. Una paciente de 33 años, que necesitaba una silla de ruedas y asistencia para respirar, logró mejorar tanto que pudo volver a montar en bicicleta. Otro paciente, de 74 años, recuperó la capacidad de masticar y tragar tras un año de tratamiento.

Desde 2011, los CAR-T han logrado numerosas curaciones completas en personas con cánceres de la sangre. En 2022, se aplicaron con éxito en pacientes con lupus eritematoso sistémico. Josep Dalmau, neurólogo del Hospital Clínic de Barcelona, supervisó el estudio sobre Lilia. «Estamos viendo casos espectaculares y esto solo es el comienzo», afirma.

En el Clínic, han desarrollado su propio CAR-T contra el CD19 y han tratado a un hombre con una enfermedad autoinmune que lo dejó ciego de un ojo. Aunque no ha recuperado la visión, lleva 14 meses sin recaídas. Otra posible aplicación futura de los CAR-T es en la esclerosis múltiple, una enfermedad autoinmune que aún representa un gran desafío. Dalmau espera que los CAR-T puedan ofrecer una solución para los casos más difíciles.

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